近日，來自火花治療公司的一種開創性的AAV基因療法朝獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的批準前進瞭一大步。外部專傢組在審閱瞭相關數據並聽取瞭一些視力嚴重受損患者的意見後，支持這種顛覆性療法進入市場。這些患者的生活因這種療法而發生改變。
投票結果是16：0。專傢們對該藥物的效益 風險預測表示贊同，並且支持FDA下設的細胞、組織和基因療法顧問委員會為voretigene neparvovec藥物產品放行，同時為FDA首次歷史性地批準載體轉送基因療法提供瞭令人信服的理由。
基因療法讓我的世界變得如此明亮。 一名年輕患者說。他繼而描述瞭自己如何首次看見月亮、在夜晚外出、觀察面部表情，並且過上瞭更加正常的生活，而不是等著失明那一天的營業用抽油煙機到來。Christian Guardino講述瞭4年前開始的治療如何拯救自己的視力。如果沒有基因療法，黑暗很可能在這段時間裡已經逼近他。
不過，這並不是什麼靈丹妙藥。隨著FDA內部評審出爐，雖然voretigene neparvovec（也被稱為Luxturna） 利用一種同腺病毒相關的載體 通過衡量藥物主要終點的光照條件改善瞭視力，但遠未達到治愈由RPE65基因突變觸發的視網膜營養性萎縮癥的程度。調查人員表示，視力的改善還受到能存活的視網膜細胞數量的限制。
專傢組面臨著一系列問題：這種眼睛治療方法的持久性、患者為保護改善的視力而需要接受多種療法的可能性，以及當標準的視力治療效果在統計學意義上遠遠達不到目標時是否采用針對主要目標的全新終點。
盡管如此，專傢們似乎對基因療法的效果產生深刻印象 僅對藥物主要終點持一些保留意見。同時，一些專傢對將其用於治療非常年輕的患者持開放態度。火花公司建議針對3歲及以上患者。該公司首席執行官Jeff Marrazzo則表示，他對聽到的該療法在某些情形下可用於更年輕患者的鼓勵非常感興趣。
雖然正式獲批尚未得到保障，但FDA忽視專傢組意見以及眾多患者的心聲將會引發混亂。這些患者走瞭出來，講述他們現在能玩耍、學習並且參與日常活動，而這些原本在他們的一生中是不可能實現的。上述基因療法獲批很可能是眾多即將到來的相關療法獲批的第一步。一群參與者已在利用良性病毒引入被修正基因以治療各種疾病方面取得進展。
除瞭患者的 證詞 ，投票現場還有為藥物申請獲批提供支持的醫生。在具有裡程碑意義的投票結果出爐後，Marrazzo說，加上專傢組， 三方的意見走到瞭一起 。
Marrazzo並未提供任何價格，而且將來也不會，直到批準通過。不過，價格肯定不菲。據估測，對於基因治療來說，一次性費用通常在100萬美元大關徘徊。身為首席執行官，Marrazzo顯然對這些思考得非常多。他表示，根據管理保險的現有規則，確保獲得該治療方法的清晰路徑是對每隻眼睛收取一次性治療費用。考慮到目前人們在保險責任范圍方面遇到的便攜性問題和支付模式，很難提供替代模式。
18年前，當一名患者在由基因療法先驅、賓夕法尼亞研究人員James Wilson開展的試驗中死亡後，該領域幾乎被遺忘。不過，在過去10年間，研究人員利用Wilson幫助創建的一些相同技術，開展瞭大規模的讓基因療法 復出 的努力。以火花治療公司為例，費城兒童醫院在推動早期研發工作方面起到瞭關鍵作用，為這傢生物技術公司在讓油煙分離機此類基因療法首次進入美國市場的競賽中提供瞭一臂之力。
在歐洲，目前還有兩種基因療法，包括葛蘭素史克公司的基因藥物Strimvelis。不過，它們極少被應用。目前的問題是這些治療方法如何在美國市場紮根，並在隨後向全世界擴散。
這一天的到來似乎比以前更近瞭。火花治療公司研發負責人Katherine High表示，針對Luxturna的臨床項目包括證實療效可持續長達4年的患者數據，包括雙邊多重亮度遷移測試的得分變化和全場光靈敏度閾值測試。 我們期待在FDA完成針對Luxturna的評審過程中繼續同其開展合作。 （徐徐編譯）
《中國科學報》 (2017-10-26 第3版 國際)
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